Génterápiával állították vissza egerek hallását

Egy magyar, amerikai és francia tudósokból álló kutatócsoport először volt képes annyira visszaállítani egerekSikeresen visszafordították egereknél az öregedés jeleit. hallását, hogy azok érzékelni tudtak egy hangosabb beszélgetésnek megfelelő hangot, valamint a világon először sikerült a hallászavarral társuló egyensúlyzavarukat is gyógyítani – olvasható a Semmelweis Egyetem MTI-nek küldött közleményében.

egerForrás: commons.wikimedia.org/Rama

A veleszületett süketség minden kétezredik újszülöttet érint a világon, leggyakoribb oka a belső fül érzékelő szőrsejtjeinek betegsége. Ezek a sejtek képtelenek az osztódásra és a megújulásra, így a születéskor jelenlévő sejtek élete végéig elkísérik az embert. A belső fül szőrsejtjei nemcsak a hangokAz emberi beszéd fejlődését tárják fel az orángutánok hangjai. érzékelésében játszanak alapvető szerepet, hanem az egyensúlyérzékelésben is, így a veleszületett süketség egyes formái egyensúlyzavarokkal is társulnak – írta a közlemény. A génterápia az elmúlt években számos komoly eredményt ért el: a vakság gyógyításGyógyíthatóvá válik a sclerosis multiplex. ától az AIDSLegyőzték a HIV-fertőzést. kezeléséig sok betegégben nyújthat új reményt. A süketség génterápiás gyógyítása még várat magára, ennek oka az, hogy a belső fül szőrsejtjei nagyon nehezen vehetők célba a génterápia klasszikus eszközeivel.

A Harvard Egyetem kutatói “a trójai faló” elvét használták, amikor a génterápiában jól ismert vírust (AAV, adeno-asszociált vírusLegyőzték a HIV-fertőzést. ) becsomagolták a sejtek közötti természetes kommunikációban résztvevő, úgynevezett extracelluláris vezikulákba (sejten kívüli hólyagocskákba), így nyerve hatékonyabb génátvivő rendszert.

aavAdeno-asszociált vírus 2-es szerotípus (Forrás: Wikipedia/Jazzlw)

A sejteredetű extracelluláris vezikulák fontos szerepet játszanak a sejtek közötti információcserében, szervezetünkben hatalmas mennyiségben megtalálhatók. Néhány éve tudjuk, hogy bizonyos vírusokVírusok a mikroszkóp alatt. képesek kihasználni a vezikulák nyújtotta lehetőségeket és az immunrendszer elől elbújva képesek egyik sejtből a másikba átjutni. A vezikulákba csomagolt AAV vírusokat sokkal hatékonyabban vették fel a belső fül halló és egyensúlyozó szőrsejtjei. A beteg egerek belső fülébe újszülött korukban juttatták be a hibás gént. Az egerek a kezelést követően visszanyerték hallásukat, emellett a súlyos egyensúlyzavarnak nyoma sem maradt – írták a kutatók.

“Mivel az egerekben található hibás gén pontosan megfelel az emberi süketség egyik fajtája génjének, így azt reméljük, 5-7 éven belül emberben is kipróbálható lesz a kezelés” – idézte a közlemény György Bencét, a tanulmány első szerzőjét, a Harvard Egyetem kutatóorvosát, aki a Semmelweis Egyetem Genetikai, SejtSejtmérleget fejlesztettek ki svájci tudósok. - és Immunbiológiai Intézetében kezdte vizsgálni az extracelluláris vezikulákat, és szerzett PhD-fokozatot.


Ha érdekesnek találod a cikket,
oszd meg ismerőseiddel is!


Ha érdekesnek találod a cikket,
oszd meg ismerőseiddel is!